2.1.2 検証的試験

検証的試験とは、
事前に定められた仮説を評価するための、
適切に計画・実施された比較試験である

一般に、検証的試験は
有効性又は安全性の確固たる証拠を提示するために必要である。
検証的試験では、
関心のある重要な仮説は試験の主要な目的から直接導かれ、
常に事前に設定され、試験完了後に検証される

検証的試験では、
関心のある試験治療に由来する効果の大きさを
十分な精度で推定すること

及び
それらの効果を臨床的な意義と関連付けること
も同様に重要である。

検証的試験は、
承認に関わる主張の裏付けとなる確固たる証拠を提示すること
を目的としているため、
治験実施計画書と標準業務手順書に従うことは特に重要である。
このため、
やむをえない変更については説明を文書として残すべきであり、
変更の影響も検討しておくべきである。

個々の検証的試験の計画及び
予定している解析の主要な特徴
等の重要な統計的側面について、
それを正当とする理由は、
治験実施計画書に記述すべきである。
個々の試験は限られた少数の問題のみを扱うべきである。

承認に関わる主張の裏付けとなる確固たる証拠としては、
被験薬が臨床上の利益を持つことを、
検証的試験の結果で示す必要がある。
したがって検証的試験は、
有効性又は安全性の主張に関連した個々の主要な臨床的問題に、
明確かつ確定的な回答を与える
のに十分なものであるべきである。

更に、
意図している患者集団への一般化(用語集参照)の根拠
が理解でき、説明できることは重要である。
このことによっても、
必要な施設(センター)の数と
型式(例えば、専門医か一般臨床医か)及び
試験の数と型式が影響を受けるであろう。

検証的試験の結果は、条件によらず安定しているべきである。
場合によっては、
一つの検証的試験からの証拠だけで十分であることもありうる。

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