Genome（ゲノム）とは、
gene（遺伝子）とome（ラテン語で「全体」の意）
を合成して作られた言葉で、
ある生物がもつ遺伝情報の全体として定義
されています。
具体的には、
染色体の全体（正確には半数体の染色体の全体）
に含まれる遺伝情報全体です。
ゲノム創薬は、
コンピューター解析等によって得られた
ヒトゲノム情報をもとに、
病気や病態に効果を示す新しい医薬品を
論理的に研究開発しようとする
新しい創薬手法のこと。
ゲノム創薬では、
疾患や体質の原因となる遺伝子を突き止め、
その遺伝子が作るたんぱく質などを
創薬の標的にするのが特徴です。
同じものを食べても太りやすい人と太りにくい人がいます。
同じような生活をしていても風邪をひきやすい人もいれば
ひきにくい人もいます。
薬についても同様のことが言えて、
同じ薬を飲んでも効き目の強く出る人もいれば、
効き目が弱い人もいます。
副作用が出る人もいれば、出ない人もいます。
「体質」と一言で言ってしまえばそれまでですが、
これらはすべて、
その人の遺伝情報の違いによって現れた特性なのです。
人間一人ひとりが微妙に異なるＤＮＡ配列であることから、
そのわずかな乱れや差異を読みとり解析し、
それがもたらす体質や病気発症へのメカニズムを解明し、
ヒトゲノム情報を応用した画期的な薬を作り出そうという
アプローチを「ゲノム創薬」といいます。
ゲノム創薬では、
経験則や新たな医学的発見を背景に、
膨大な数の化合物を合成し、検査し、
選択（スクリーニング）していくという
過去のこれまでの手法に比べて、
医薬品の候補物質として、
有効な作用のある化合物を見つけることができる確率が
飛躍的に向上することが期待されます。
また、従来のアプローチでは見出す事の出来なかった、
新たなメカニズムを持つ
画期的な医薬品の登場する可能性に
大きな期待が寄せられています。
具体的な方法としては、
ＤＮＡチップやバイオインフォマティクスを活用して、
疾患関連遺伝子の発症メカニズムを突き止めます。
どの遺伝子が原因で発症するかが分かれば、
その遺伝子によって作られる物質または、
本来の正常な遺伝子によって作られるはずの物質
を制御することにより、治療を行うことができます。
疾患のメカニズムを特定してから、
新薬候補物質を探索していくゲノム創薬は、
従来の偶然に頼るスクリーニング方法に比べて、
遥かに効果的かつ、確実な探索法である為、
多くの製薬メーカーが注目し、取り組んでいます。
→ プロテオーム創薬
→ 遺伝子
→ ファーマコゲノミクス（薬理ゲノミクス）
→ トキシコゲノミクス
→ オーダーメード医療（テーラーメード医療）
→ バイオインフォマティクス
→ ポストゲノム
→ SNPs（スニップ）
→ リード化合物
→ ランダムスクリーニング、ヒット化合物
→ ターゲット・オリエンテッド・スクリーニング
→ コンビナトリアル・ケミストリー
→ ハイスループット・スクリーニング
→ ドラッグデザイン