海外では治療に有効だと認められながら
国内で承認されていない薬は少なくありません。
特に抗がん剤や小児薬、希少疾病で多く見られます。
製薬メーカーは、
これらの疾病に対する臨床試験（治験）の実施について、
コスト面・リスク面から消極的であること
が主な理由とされています。
また、医薬品として有望ではあっても、
想定され治療法の新規性が高すぎるために
製薬企業の創薬対象範囲に含まれない場合も多いのです。
治験コストなど、
医薬品の開発費用に見合うだけの市場性がなければ、
製薬メーカーは治験をしようとは思いません。
企業が利益を目的に活動する以上、
どうしてもやむを得ない経営判断ではあります。
そこで、
医療的、社会的にその必要性を認められながら、
製薬企業が手がけようとしない医薬品等の治験を、
医師が主体になって実施し、
製薬企業のコスト負担及び開発リスクを軽減、
あるいは、完全に肩代わりして、
承認にまで結びつけ、
医薬品を医療の現場に届けることが
医師主導治験の目的であるといえます。