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病気の存在自体は知られているにも関わらず、「有効な治療薬が開発されずに放置されている病気」、「製薬企業から無視されている病気」。

世界的に患者数が少ない病気
(「希少疾病」「希少疾患」)や
患者数は多くても、その大部分が発展途上国に限定されるような病気」は、
治療薬の研究開発費の回収が見込めないため、製薬企業やバイオベンチャーの研究ターゲットとなりにくいのが現実です。

企業は、利益追求が目的なので、仕方ありません。

政府や財団などが補助金を出すなど、何らかのインセンティブを与える必要があります。

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製薬企業等が積極的に動かないとなれば、NGO、NPO、非営利団体や、大学研究者の活躍が期待されますが、まず「候補物質」を見つけ出すまでが第一の難関です。

仮に「候補物質」を見つけることはできたとしても、今度は臨床試験・治験を実施するスキルが必要となります。

臨床試験・治験の実施には、CRO(医薬品開発業務受託機関)やSMO(治験施設支援機関)などの、受託機関の協力が不可欠ですが、その費用を誰が出すのか?
ということがやはり問題となります。

 
 
オーファンドラッグ
難病情報センター
DNDi
(Drugs for Neglected Diseases initiative)
https://www.dndi.org/
 
 
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