医薬品の添付文書の「効能・効果（適応）」の項目には、
当該医薬品の有効性が確かめられた疾患
（これを適応症と言います）
が記載されています。
しかし、実際の医療の現場では、
この項目に記載されていない疾患
（当局によって当該医薬品の
適応症として承認されていない対象疾患）
に対して、医師によって
当該医薬品が投与される場合があります。
このように、
承認された効能以外の目的で医薬品を使用することを
「適応外使用」と呼びます。
英語読みで、オフラベルユースと呼ぶ場合もあります。
「適応外処方（off-label prescription）」とも呼びます。
また、 当局によって
承認されていない用法・用量による医薬品の使用、処方
についても「適応外使用」、「適応外処方」と呼びます。
これらの適応外使用は、
海外で実際にその疾患に対する「適応薬」として処方され、
有効性、安全性に関して確かな治療データがある場合や、
国内で数多くのエビデンスがあるにもかかわらず、
行政による承認が得られていない場合などに
担当医師の判断（裁量）によって、
当該医師の責任で独自に行われています。
適応外使用のケースでは、
保険診療としては認められず、
「保険適応外」となり、
患者同意のもとに行われる、自由診療 として扱われます。
「適応外使用」では非常にお金がかかるので、
現在承認されている治療法では
効果が得られないような場合に、
やむを得ず行われることが多いのが現状です。
時には、保険が適用されず高額な医療費がかかることから、
患者の為を思った医師が、
保健が適用される「適応症」と偽って診断して、
「適応処方」する場合がある
という問題も発生しています。
このような「適応外使用」の医薬品を
保険適用できるようにするためには、
製薬メーカーが当局に
当該医薬品の「適応症」の追加を申請し（「適応追加申請」）、
それが承認されること（「適応追加承認」）が必要です。
これらを総称して「適応追加」と言います。
※「適応追加」のことを
「効能追加」「適応拡大」と呼ぶ場合もあります。
もちろん、適応追加の為には、
申請前に治験を実施して、
その有効性と安全性を確かめなければなりません。
しかし、適応追加の度に治験を実施したら、
費用と時間がかかること、
特に既に薬価が下がっている場合は、
治験コストすら回収できないことなどから、
資金に余裕の無い製薬企業は
適応追加には余り積極的ではありませんでした。
しかし、それでは、
「適応外使用」による自由診療を受けるには、
患者にとってかなりの経済的負担であり、
お金に余裕のある患者しか治療が受けられないという、
「治療機会の不平等と損失」
という問題が起こります。
→ 適応症
→ 添付文書